Intellia Therapeutics zufolge zeigte die vierjährige Nachbeobachtung ihrer einmaligen CRISPR-Behandlung des hereditären Angioödems anhaltende Rückgänge der Anfälle; die Patienten einer kleinen Studie im Frühstadium kamen zudem ohne vorbeugende Medikamente aus.
Die Ergebnisse wurden am 14. November auf der Tagung des American College of Allergy, Asthma & Immunology vorgestellt. Sie betreffen lonvoguran ziclumeran, kurz lonvo-z. Die Behandlung soll ein Lebergen ausschalten, das an der Bildung von Kallikrein beteiligt ist – einem Protein, das mit Schwellungsattacken in Verbindung steht.
In der Phase-1/2-Studie mit 32 Personen waren nach dem ersten Jahr in jedem Monat mindestens 90 % der Teilnehmenden anfallsfrei; die Nachbeobachtung erstreckte sich über bis zu vier Jahre. Intellia berichtete außerdem, dass alle Teilnehmenden, die die Dosis von 50 Milligramm erhalten hatten, zum letzten Datenschnitt keine vorbeugende Langzeitbehandlung mehr einnahmen. Nach Angaben des Unternehmens sanken die Kallikreinwerte vier Wochen nach der Behandlung durchschnittlich um 84 %.
Nach Angaben des Unternehmens hielt die Verringerung während der Nachbeobachtung an. Eine zuvor veröffentlichte Analyse ergab, dass 31 der 32 Teilnehmenden bei ihrer letzten Untersuchung sowohl anfallsfrei waren als auch keine vorbeugenden Medikamente einnahmen. Diese Analyse umfasste eine Nachbeobachtungszeit von bis zu drei Jahren.
Die Vierjahresergebnisse sind ermutigend. Sie stammen jedoch aus einer kleinen Gruppe in einem frühen Studienstadium. Sie belegen nicht, wie wirksam oder sicher die Behandlung langfristig bei einer größeren Patientengruppe sein wird.