Intellia Therapeutics afirma que el seguimiento a cuatro años de su tratamiento CRISPR de una sola dosis para el angioedema hereditario mostró una reducción duradera de los ataques y que los pacientes de un estudio pequeño en etapa inicial no necesitaron medicación preventiva.
La actualización se presentó el 14 de noviembre en la reunión del American College of Allergy, Asthma & Immunology. Se refiere a lonvoguran ziclumeran, o lonvo-z. El tratamiento está diseñado para desactivar un gen del hígado que participa en la producción de calicreína, una proteína relacionada con los ataques de hinchazón.
En el estudio de fase 1/2, con 32 participantes, al menos el 90 % no tuvo ataques en cada mes posterior al primer año, con un seguimiento de hasta cuatro años. Intellia también informó que, en los últimos cortes de datos, ninguno de los participantes que recibió la dosis de 50 miligramos seguía tomando un tratamiento preventivo a largo plazo. La empresa indicó que los niveles de calicreína disminuyeron un promedio del 84 % cuatro semanas después del tratamiento.
La empresa afirmó que la reducción se mantuvo durante el seguimiento. Un análisis comunicado anteriormente determinó que 31 de los 32 participantes no habían tenido ataques y tampoco tomaban medicación preventiva en su última evaluación. Ese análisis incluyó un seguimiento de hasta tres años.
Los resultados a cuatro años son alentadores. Sin embargo, proceden de un grupo pequeño en etapa inicial. No permiten determinar qué eficacia tendrá el tratamiento ni cuál será su seguridad a largo plazo en una población más amplia.