Prime Medicine kertoo antaneensa PM577a-hoitoa Wilsonin tautia sairastavalle potilaalle 5. lokakuuta ensimmäisenä raportoituna kliinisenä käyttönä, jossa prime-editointia käytetään DNA:n muokkaamiseen suoraan ihmisen elimistössä, mutta tuloksista ei vielä käy ilmi, muuttiko hoito potilaan DNA:ta tai paransiko se hänen terveydentilaansa.
Yhtiön maailmanlaajuisessa vaiheen 1/2 tutkimuksessa kokeellista hoitoa testataan ihmisillä, joilla on ATP7B-geenin sairauden aiheuttava H1069Q-mutaatio, joka häiritsee elimistön kykyä käsitellä kuparia. Kuparin kertyminen voi vaurioittaa maksaa ja hermostoa. Toisin kuin menetelmät, joissa solut otetaan pois elimistöstä, muokataan ja palautetaan takaisin, PM577a on suunniteltu kuljettamaan DNA:ta muokkaavat työkalut maksasoluihin yhdellä laskimoon annettavalla infuusiolla.
Tutkimuksessa arvioidaan hoidon turvallisuutta, sitä, kuinka hyvin potilaat sietävät sitä, sen vaikutuksia elimistössä sekä varhaisia merkkejä sen tehosta annosten suurentuessa. Tutkimukseen on tarkoitus ottaa aikuisia ja nuoria, aluksi aikuisia, joiden tila on vakaa tavanomaisella hoidolla. Prime-editointi on suunniteltu tekemään täsmällisiä muutoksia DNA:han.
Hoito on edelleen kokeellinen. Tavoitellun korjauksen toteutumista tässä potilaassa ei ole vahvistettu julkisesti. Yhtiö odottaa raportoivansa ensimmäiset kliiniset tulokset vuonna 2027.