Intellia Therapeutics kertoo, että perinnölliseen angioedeemaan tarkoitetun yhden annoksen CRISPR-hoidon nelivuotisseurannassa kohtaukset vähenivät pitkäkestoisesti ja pienen varhaisen vaiheen tutkimuksen potilaat pärjäsivät ilman estohoitoa.
Tulokset esiteltiin American College of Allergy, Asthma & Immunology -järjestön kokouksessa 14. marraskuuta. Ne koskevat lonvoguran ziclumerania eli lonvo-z-hoitoa. Hoito on suunniteltu kytkemään pois päältä maksassa oleva geeni, joka osallistuu turvotuskohtauksiin liittyvän proteiinin, kallikreiinin, tuotantoon.
Vaiheen 1/2 tutkimukseen osallistui 32 henkilöä. Heistä vähintään 90 % oli ilman kohtauksia jokaisena kuukautena ensimmäisen vuoden jälkeen, ja seuranta jatkui neljään vuoteen asti. Intellia kertoi myös, etteivät uusimpien tietojen mukaan yksikään 50 milligramman annoksen saaneista osallistujista enää käyttänyt pitkäaikaista estohoitoa. Yhtiön mukaan kallikreiinitasot laskivat hoitoa seuranneiden neljän viikon aikana keskimäärin 84 %.
Yhtiön mukaan lasku jatkui seurannan ajan. Aiemmin raportoidussa analyysissä 31 tutkimuksen 32 osallistujasta oli viimeisimmässä arvioinnissa sekä ilman kohtauksia että ilman estohoitoa. Analyysissä seuranta-aikaa oli kertynyt enimmillään kolme vuotta.
Nelivuotistulokset ovat lupaavia, mutta ne perustuvat pieneen varhaisen vaiheen tutkimusryhmään. Ne eivät osoita, kuinka hyvin tai turvallisesti hoito toimii pitkällä aikavälillä laajemmassa väestössä.