Intellia Therapeutics indique qu’un suivi de quatre ans de son traitement CRISPR administré en une seule dose contre l’angio-œdème héréditaire a montré une réduction durable des crises et que les patients d’une petite étude à un stade précoce ne prenaient plus de médicament préventif.
Les résultats ont été présentés le 14 novembre lors de la réunion de l’American College of Allergy, Asthma & Immunology. Ils concernent le lonvoguran ziclumeran, ou lonvo-z. Le traitement vise à inactiver un gène du foie impliqué dans la production de kallikréine, une protéine associée aux crises de gonflement.
Dans cette étude de phase 1/2 menée auprès de 32 personnes, au moins 90 % des participants n’ont présenté aucune crise au cours de chacun des mois suivant la première année, le suivi s’étendant jusqu’à quatre ans. Intellia a également indiqué qu’à la date des dernières analyses de données, aucun des participants ayant reçu la dose de 50 milligrammes ne prenait encore de traitement préventif au long cours. Selon l’entreprise, le taux de kallikréine avait diminué en moyenne de 84 % quatre semaines après le traitement.
L’entreprise a indiqué que cette baisse s’était maintenue pendant le suivi. Une analyse publiée précédemment a révélé que 31 des 32 participants n’avaient présenté aucune crise et ne prenaient pas de médicament préventif lors de leur dernière évaluation. Cette analyse comprenait un suivi allant jusqu’à trois ans.
Les résultats à quatre ans sont encourageants. Mais ils proviennent d’un petit groupe à un stade précoce. Ils ne permettent pas de déterminer l’efficacité du traitement ni son innocuité à long terme dans une population plus large.