Prime Medicine uppger att bolaget den 5 oktober gav PM577a till en patient med Wilsons sjukdom – den första rapporterade kliniska användningen av prime editing för att förändra DNA direkt inne i en människa – men det finns ännu inga resultat som visar om behandlingen förändrade patientens DNA eller förbättrade hälsan.
Bolagets globala fas 1/2-studie testar den experimentella behandlingen på personer med den sjukdomsorsakande H1069Q-mutationen i ATP7B-genen, som påverkar kroppens förmåga att hantera koppar. När koppar ansamlas kan den skada levern och nervsystemet. Till skillnad från metoder där celler tas ut ur kroppen, redigeras och förs tillbaka, är PM577a utformat för att föra DNA-redigeringsverktyg till leverceller genom en enda infusion i en ven.
Studien ska undersöka säkerheten, hur väl deltagarna tolererar behandlingen, dess effekter i kroppen och tidiga tecken på att den fungerar när doserna ökas. Studien planerar att omfatta vuxna och ungdomar, med start bland vuxna vars tillstånd är stabilt med standardbehandling. Prime editing är utformat för att göra specifika förändringar i DNA.
Behandlingen är fortfarande experimentell. Det har inte offentliggjorts någon bekräftelse på att den avsedda korrigeringen har genomförts hos den här patienten. Bolaget väntar sig att rapportera de första kliniska uppgifterna 2027.