Intellia Therapeutics uppger att fyra års uppföljning av företagets engångsbehandling med CRISPR mot hereditärt angioödem visade en varaktig minskning av anfallen och att patienterna i en liten studie i ett tidigt skede inte längre behövde förebyggande läkemedel.
Uppdateringen presenterades vid mötet för American College of Allergy, Asthma & Immunology den 14 november. Den gäller lonvoguran ziclumeran, eller lonvo-z. Behandlingen är utformad för att stänga av en gen i levern som medverkar till produktionen av kallikrein, ett protein kopplat till svullnadsattacker.
I fas 1/2-studien med 32 deltagare var minst 90 procent av deltagarna anfallsfria varje månad efter det första året, och uppföljningen sträckte sig upp till fyra år. Intellia rapporterade också att alla deltagare som fått dosen på 50 milligram hade slutat med långvarig förebyggande behandling vid de senaste dataavläsningarna. Företaget uppgav att kallikreinnivåerna hade sjunkit med i genomsnitt 84 procent fyra veckor efter behandlingen.
Företaget uppgav att minskningen kvarstod under uppföljningen. En tidigare redovisad analys visade att 31 av de 32 deltagarna både var anfallsfria och inte använde förebyggande läkemedel vid sin senaste bedömning. Analysen omfattade uppföljning på upp till tre år.
Resultaten efter fyra år är lovande. Men de kommer från en liten grupp i ett tidigt skede. De visar inte hur väl behandlingen kommer att fungera eller hur säker den kommer att vara på lång sikt i en bredare patientgrupp.