Prime Medicine表示，10月5日已为一名威尔逊病患者施用PM577a，这是首次有报告称在人体内直接使用先导编辑改变DNA，但目前尚无结果显示该疗法是否改变了患者的DNA或改善了其健康状况。
该公司的全球1/2期临床试验正在威尔逊病患者中测试这一实验性疗法，这些患者的ATP7B基因带有致病性H1069Q突变，该突变会干扰身体处理铜的方式。铜在体内积聚可能损害肝脏和神经系统。与先从体内取出细胞、进行编辑再放回体内的方法不同，PM577a旨在通过一次静脉输注，将DNA编辑工具递送至肝细胞。
随着剂量增加，这项研究将评估治疗的安全性、患者对治疗的耐受程度、治疗在体内的作用，以及治疗可能有效的早期迹象。研究计划纳入成人和青少年，首先招募病情在标准治疗下保持稳定的成人。先导编辑旨在对DNA进行特定修改。
该疗法仍处于试验阶段。尚未公开确认这名患者体内是否实现了预期的基因修正。公司预计于2027年公布初步临床数据。