Intellia Therapeutics表示，其遗传性血管性水肿单次给药CRISPR疗法的四年随访显示，患者发作次数持续减少，且一项小型早期研究中的患者无需服用预防性药物。
这项最新进展于11月14日在美国过敏、哮喘与免疫学会会议上公布，涉及lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）。该疗法旨在关闭肝脏中一个参与生成激肽释放酶的基因；激肽释放酶是一种与水肿发作有关的蛋白质。
在这项纳入32人的1/2期研究中，第一年之后的每个月，至少90%的参与者未出现发作，随访时间最长达四年。Intellia还报告称，在最新的数据截止时，所有接受50毫克剂量的参与者均已停止长期预防性治疗。公司表示，治疗四周后，激肽释放酶水平平均下降了84%。
公司表示，这一降幅在随访期间持续保持。此前公布的一项分析发现，在最后一次评估时，32名参与者中有31人既未出现发作，也未服用预防性药物。该分析的随访时间最长达三年。
四年研究结果令人鼓舞，但数据来自一小组早期研究参与者。这些结果尚不能确定该疗法对更广泛人群的长期疗效或安全性。