Japón ha incorporado un tratamiento con células iPS para la enfermedad de Parkinson al uso clínico supervisado, después de que la primera paciente bajo autorización condicional recibiera un trasplante en el Hospital Universitario de Kioto en octubre.
Qué significa el primer trasplante
La paciente era una mujer de unos 50 años. Sumitomo Pharma informó que había recibido el alta hospitalaria y había vuelto al trabajo. Eso describe su recuperación de la cirugía, no que el injerto haya aliviado los síntomas de Parkinson.
Siete personas habían recibido el trasplante experimental en el ensayo anterior de Kioto. La operación de octubre fue la primera tras la autorización condicional de comercialización, lo que llevó el tratamiento de un estudio pequeño al sistema sanitario japonés.
Cómo funciona el tratamiento celular
La enfermedad de Parkinson destruye progresivamente las neuronas productoras de dopamina, en especial las que envían señales al putamen, una región cerebral implicada en el movimiento. La levodopa puede aliviar los síntomas al aumentar la dopamina, pero no reemplaza las neuronas. En algunos pacientes, con el tiempo, el alivio es menos constante o aparecen movimientos involuntarios. Los injertos de tejido fetal aportaron indicios iniciales de que el reemplazo celular podía ser útil, pero la disponibilidad, las preocupaciones éticas y las complicaciones dificultaban su uso habitual.
Amchepry, también llamado raguneprocel, utiliza células madre pluripotentes inducidas (iPS). Los investigadores reprograman células maduras donadas por otra persona y luego las convierten en precursores de neuronas productoras de dopamina. Los cirujanos implantan estos precursores, no células iPS sin diferenciar, en el putamen. Las células de un donante podrían servir para varios pacientes, pero el sistema inmunitario del receptor puede reconocerlas como extrañas; los pacientes del ensayo recibieron tacrolimus para suprimir la respuesta inmunitaria.
Qué muestran el ensayo y la autorización
El ensayo de fase I/II de la Universidad de Kioto, realizado en 2025, incluyó a siete pacientes de entre 50 y 69 años, a quienes se hizo seguimiento durante 24 meses. Los investigadores no notificaron acontecimientos adversos graves y registraron 73 leves o moderados. Las resonancias magnéticas no mostraron un crecimiento excesivo del injerto, mientras que las imágenes cerebrales indicaron que los injertos producían dopamina. De los seis pacientes evaluados en cuanto al movimiento, cuatro mejoraron en la puntuación medida sin medicación y cinco en la puntuación medida mientras la tomaban.
Japón aprobó Amchepry de forma condicional el 6 de marzo de 2026 para mejorar los síntomas motores cuando medicamentos como la levodopa no son suficientemente eficaces. En esta vía, se evalúa la seguridad y se prevé razonablemente un beneficio mientras se reúnen pruebas después de la autorización; esto no equivale a contar con pruebas de estudios amplios. La autorización tiene una vigencia de siete años y exige una evaluación continua. Los organismos reguladores indican que el uso debe limitarse a centros con experiencia en Parkinson y en cirugía dirigida con precisión a zonas del cerebro.
Qué necesitan averiguar aún los investigadores
La siguiente pregunta es si los resultados se mantienen en un grupo más amplio y diverso. Sumitomo prevé realizar aproximadamente uno o dos tratamientos en el ejercicio fiscal de 2026, unos 10 en el de 2027 y entre 10 y 20 en el de 2028. La empresa ha descrito un estudio posterior a la autorización que recopilaría datos de unos 35 pacientes para alrededor de 2029. Los investigadores deben hacer un seguimiento de la función motora, las necesidades de medicación, la supervivencia del injerto, las reacciones inmunitarias, el crecimiento anómalo y el beneficio duradero.
Para los pacientes cuyos síntomas siguen estando mal controlados, la terapia busca reemplazar células implicadas en los síntomas motores; no es una cura demostrada ni se ha probado que detenga la progresión de la enfermedad. Su precio oficial es de unos 55,3 millones de yenes por procedimiento. El seguro público podría facilitar el acceso, pero los beneficios deben sopesarse frente al costo y los riesgos quirúrgicos.