Japani on siirtänyt Parkinsonin taudin iPS-soluhoidon valvottuun kliiniseen käyttöön sen jälkeen, kun ensimmäinen ehdollisen hyväksynnän piirissä oleva potilas sai siirteen Kioton yliopistollisessa sairaalassa lokakuussa.
Mitä ensimmäinen siirto merkitsee
Potilas oli viisikymppinen nainen. Sumitomo Pharma kertoi, että potilas oli kotiutunut sairaalasta ja palannut töihin. Tämä kertoo leikkauksesta toipumisesta, ei siitä, että siirre olisi lievittänyt Parkinsonin taudin oireita.
Seitsemän ihmistä oli saanut kokeellisen siirteen Kiotossa aiemmin toteutetussa tutkimuksessa. Lokakuun leikkaus oli ensimmäinen ehdollisen myyntiluvan myöntämisen jälkeen, ja se siirsi hoidon pienestä tutkimuksesta osaksi Japanin terveydenhuoltojärjestelmää.
Miten soluhoito toimii
Parkinsonin tauti tuhoaa vähitellen dopamiinia tuottavia hermosoluja, etenkin niitä, jotka lähettävät viestejä putameniin eli liikkeisiin osallistuvaan aivoalueeseen. Levodopa voi lievittää oireita lisäämällä dopamiinin määrää, mutta se ei korvaa hermosoluja. Joillakin potilailla oireiden lievittyminen voi myöhemmin olla epävarmempaa tai ilmetä tahattomia liikkeitä. Sikiökudossiirteet tarjosivat varhaista näyttöä siitä, että solujen korvaaminen voisi auttaa, mutta kudoksen saatavuus, eettiset huolet ja komplikaatiot vaikeuttivat hoidon rutiininomaista käyttöä.
Amchepry, jota kutsutaan myös nimellä raguneprocel, perustuu indusoituihin pluripotentteihin kantasoluihin (iPS-soluihin). Tutkijat ohjelmoivat toiselta henkilöltä luovutetut kypsät solut uudelleen ja ohjaavat ne sitten dopamiinia tuottavien hermosolujen esiasteiksi. Kirurgit siirtävät nämä esiasteet putameniin, eivät erilaistumattomia iPS-soluja. Luovuttajan soluista voisi saada soluja useille potilaille, mutta vastaanottajan immuunijärjestelmä saattaa tunnistaa ne vieraiksi; tutkimukseen osallistuneet potilaat saivat takrolimuusia immuunivasteen hillitsemiseksi.
Mitä tutkimus ja hyväksyntä osoittavat
Kioton yliopiston vuoden 2025 vaiheen I/II tutkimukseen osallistui seitsemän 50–69-vuotiasta potilasta, joita seurattiin 24 kuukauden ajan. Tutkijat eivät raportoineet vakavia haittatapahtumia, mutta lieviä tai keskivaikeita tapahtumia ilmeni 73. Magneettikuvissa ei näkynyt siirteen liikakasvua, ja aivokuvantaminen viittasi siihen, että siirteet tuottivat dopamiinia. Liikkumiskyvyn arvioinnissa mukana olleista kuudesta potilaasta neljän tulos parani ilman lääkitystä mitatussa pisteytyksessä ja viiden lääkityksen aikana mitatussa pisteytyksessä.
Japani hyväksyi Amchepryn ehdollisesti 6. maaliskuuta 2026 parantamaan liikeoireita tilanteissa, joissa lääkkeet, kuten levodopa, eivät tehoa riittävästi. Tässä hyväksymismenettelyssä turvallisuus arvioidaan ja hyödyn arvioidaan olevan kohtuullisen todennäköinen, samalla kun hyväksynnän jälkeen kerätään lisää näyttöä; kyse ei ole laajoista tutkimuksista saadusta todisteesta. Hyväksyntä on voimassa seitsemän vuotta, ja se edellyttää jatkuvaa arviointia. Viranomaisten mukaan hoitoa tulisi antaa vain laitoksissa, joilla on Parkinsonin tautiin liittyvää asiantuntemusta ja kokemusta aivoalueisiin tarkasti kohdistuvista leikkauksista.
Mitä tutkijoiden on vielä selvitettävä
Seuraavaksi on selvitettävä, säilyvätkö tulokset suuremmassa ja monimuotoisemmassa potilasjoukossa. Sumitomo suunnittelee tekevänsä tilikaudella 2026 noin yhden tai kaksi hoitoa, tilikaudella 2027 noin 10 ja tilikaudella 2028 noin 10–20. Yhtiö on kertonut hyväksynnän jälkeisestä tutkimuksesta, jossa kerätään näyttöä noin 35 potilaalta vuoteen 2029 mennessä. Tutkijoiden on seurattava liikkumista, lääkityksen tarvetta, siirteen säilymistä, immuunireaktioita, epänormaalia kasvua ja hyödyn pysyvyyttä.
Potilaille, joiden oireet pysyvät huonosti hallinnassa, hoito pyrkii korvaamaan liikeoireisiin vaikuttavia soluja; kyse ei ole todistetusta parannuskeinosta, eikä sen ole osoitettu pysäyttävän taudin etenemistä. Hoidon listahinta on noin 55,3 miljoonaa jeniä toimenpidettä kohden. Julkinen sairausvakuutus voi tehdä hoidosta potilaiden saatavilla olevan, mutta sen hyötyjä on punnittava suhteessa kustannuksiin ja leikkausriskeihin.