Japan har inlett användningen efter godkännande av en iPS-cellterapi mot Parkinsons sjukdom, och den första transplantationen inom en uppföljningsstudie genomfördes vid Kyoto University Hospital i oktober.
Sumitomo Pharma utvecklade behandlingen, som kallas AMCHEPRY, med celler från friska donatorer som utvecklades till tidiga former av dopaminproducerande hjärnceller – celler som går förlorade när Parkinsons sjukdom fortskrider. Företaget offentliggjorde transplantationen den 30 oktober men lämnade inte ut detaljerad information om patienten eller ingreppet. Japan beviljade produkten ett villkorat och tidsbegränsat godkännande i mars 2026 för patienter vars motoriska symtom inte är tillräckligt välkontrollerade med befintliga läkemedel, däribland levodopa.
Godkännandet följde på en tidigare studie vid Kyoto University där sju personer i åldrarna 50 till 69 år fick celltransplantationer och följdes i två år. Forskarna rapporterade inga allvarliga biverkningar. Fyra av de sex patienter som bedömdes med avseende på förbättrad motorik fick bättre resultat.
Studien var liten och inte blindad, så det går inte att fastställa hur väl behandlingen fungerar för en större patientgrupp. Den nya transplantationen är en del av den kliniska utvärderingen efter godkännandet, inte första gången en person har fått iPS-härledda celler mot Parkinsons sjukdom. Den tidigare studien omfattade sju mottagare.
Sumitomo Pharma uppger att ytterligare behandling och uppföljning behövs för att bygga upp kunskap om säkerhet och effekt innan ett fullständigt godkännande kan övervägas.