Japan har gått vidare till övervakad klinisk användning av en iPS-cellbehandling mot Parkinsons sjukdom, efter att den första patienten inom ramen för ett villkorat godkännande fick en transplantation på Kyoto University Hospital i oktober.
Vad den första transplantationen innebär
Patienten var en kvinna i 50-årsåldern. Sumitomo Pharma uppgav att hon hade skrivits ut från sjukhuset och återvänt till arbetet. Det säger något om hennes återhämtning efter operationen, inte om transplantatet lindrade hennes Parkinsonsymtom.
Sju personer hade fått den experimentella transplantationen i den tidigare studien i Kyoto. Operationen i oktober var den första efter ett villkorat marknadsgodkännande och innebar att behandlingen gick från en liten studie till användning inom Japans sjukvårdssystem.
Så fungerar cellbehandlingen
Parkinsons sjukdom förstör gradvis dopaminproducerande nervceller, särskilt sådana som skickar signaler till putamen, ett område i hjärnan som är involverat i rörelse. Levodopa kan lindra symtom genom att öka dopaminnivåerna, men ersätter inte nervceller. Vissa patienter får senare mindre tillförlitlig lindring eller ofrivilliga rörelser. Transplantationer av fostervävnad gav tidiga belägg för att cellersättning skulle kunna hjälpa, men tillgången på vävnad, etiska farhågor och komplikationer gjorde rutinmässig användning svår.
Amchepry, även kallat raguneprocel, använder inducerade pluripotenta stamceller (iPS-celler). Forskare omprogrammerar mogna celler som donerats av en annan person och styr dem sedan till att bli förstadier till dopaminproducerande nervceller. Kirurger implanterar dessa förstadier, inte odifferentierade iPS-celler, i putamen. Donatorceller skulle kunna användas för flera patienter, men mottagarens immunförsvar kan uppfatta dem som främmande; studiedeltagarna fick takrolimus för att dämpa immunförsvaret.
Vad studien och godkännandet visar
Kyoto Universitys fas I/II-studie från 2025 omfattade sju patienter i åldrarna 50 till 69 år, som följdes i 24 månader. Forskarna rapporterade inga allvarliga biverkningar och 73 milda eller måttliga biverkningar. MR-undersökningar visade ingen överväxt av transplantaten, medan hjärnavbildning visade att transplantaten producerade dopamin. Av de sex patienter vars rörelseförmåga utvärderades förbättrades fyra på poängskalan som mättes utan medicinering, och fem på skalan som mättes under medicinering.
Japan godkände Amchepry villkorat den 6 mars 2026 för att förbättra rörelsesymtom när läkemedel, däribland levodopa, inte fungerar tillräckligt bra. Enligt denna godkännandeväg bedöms säkerheten och nyttan anses rimligt sannolik samtidigt som mer underlag samlas in efter godkännandet; detta är inte ett bevis från storskaliga studier. Godkännandet gäller i sju år och kräver fortsatt utvärdering. Myndigheterna säger att behandlingen endast bör användas vid institutioner med expertis inom Parkinsons sjukdom och erfarenhet av kirurgi som riktar in sig exakt på områden i hjärnan.
Vad forskarna fortfarande behöver ta reda på
Nästa fråga är om resultaten håller i en större och mer varierad grupp. Sumitomo planerar ungefär en eller två behandlingar under räkenskapsåret 2026, omkring 10 under räkenskapsåret 2027 och 10 till 20 under räkenskapsåret 2028. Företaget har beskrivit en studie efter godkännandet som ska samla in underlag från omkring 35 patienter fram till cirka 2029. Forskarna måste följa rörelseförmåga, läkemedelsbehov, transplantatens överlevnad, immunreaktioner, onormal tillväxt och varaktig nytta.
För patienter vars symtom fortfarande är dåligt kontrollerade syftar behandlingen till att ersätta celler som är involverade i motoriska symtom; den är inte ett bevisat botemedel och har inte visats bromsa sjukdomsförloppet. Det angivna priset är cirka 55,3 miljoner yen per ingrepp. Den offentliga sjukförsäkringen kan göra behandlingen tillgänglig, men nyttan måste vägas mot kostnaden och operationsriskerna.