日本已开始在获批后使用一种治疗帕金森病的iPS细胞疗法,随访研究中的首例移植于10月在京都大学医学部附属医院完成。
住友制药开发了这款名为AMCHEPRY的疗法:研究人员利用健康捐赠者的细胞,将其培育成早期的多巴胺生成脑细胞,而随着帕金森病进展,这类细胞会逐渐丧失。公司于10月30日披露了这次移植,但未公布患者或手术的详细信息。日本于2026年3月有条件地批准该产品,批准期限有限,适用对象为现有药物(包括左旋多巴)无法充分控制运动症状的患者。
此次批准是在京都大学此前开展的一项试验之后作出的。该试验中,7名年龄在50至69岁之间的人接受了细胞移植,并接受了为期两年的监测。研究人员报告称,没有出现严重不良事件。在接受运动功能改善评估的6名患者中,有4人的评分有所提高。
这项研究规模较小,且未对患者是否接受治疗进行盲法处理,因此无法确定该疗法对更广泛人群的效果。此次移植属于获批后的临床评估,并非首次有人接受iPS细胞衍生细胞治疗帕金森病。此前的试验共有7名受试者接受了治疗。
住友制药表示,在考虑全面批准之前,还需要进一步治疗和随访,以积累有关安全性和有效性的证据。