日本已将一种治疗帕金森病的iPS细胞疗法纳入监测下的临床使用；在获得附条件批准后，首位患者于10月在京都大学医院接受了移植。
首例移植意味着什么
患者是一名50多岁的女性。住友制药表示，她已出院并重返工作岗位。这说明她从手术中恢复，但并不意味着移植物缓解了她的帕金森病症状。
在京都此前开展的试验中，已有7人接受了这项实验性移植。10月的手术是该疗法获得附条件上市批准后的首例，标志着它从小规模研究进入日本医疗体系应用。
细胞疗法如何发挥作用
帕金森病会逐渐破坏产生多巴胺的神经元，尤其是那些向壳核传递信号的神经元；壳核是大脑中参与运动的区域。左旋多巴可通过增加多巴胺来缓解症状，但无法替代神经元。有些患者后来会发现药物缓解症状的效果变得不稳定，或出现不自主运动。胎儿组织移植曾提供早期证据，表明细胞替代疗法可能有所帮助，但供体来源、伦理问题和并发症使其难以常规应用。
Amchepry也称raguneprocel，采用诱导多能干细胞（iPS细胞）。研究人员将他人捐赠的成熟细胞重编程，再诱导其分化为产生多巴胺的神经元前体细胞。外科医生植入壳核的是这些前体细胞，而非未分化的iPS细胞。供体细胞有望用于多名患者，但受者的免疫系统可能将其视为异物；试验患者接受了他克莫司以抑制免疫反应。
试验和批准结果说明了什么
京都大学2025年的I/II期试验招募了7名50至69岁的患者，并对其进行了24个月的随访。研究人员报告称，没有发生严重不良事件，出现了73起轻度或中度不良事件。MRI扫描未发现移植物过度生长，脑部成像则显示移植物产生了多巴胺。在接受运动能力评估的6名患者中，4人在停药状态下的评分有所改善，5人在服药状态下的评分有所改善。
日本于2026年3月6日有条件批准Amchepry，用于改善包括左旋多巴在内的药物疗效不足时出现的运动症状。根据这一审批途径，监管方会评估安全性，并在批准后继续收集证据；疗效则须达到可合理预测的程度，这并不等于大型研究已证实其有效。批准有效期为7年，并要求持续评估。监管机构表示，该疗法应仅限于具备帕金森病诊疗专长、且有精准靶向脑区手术经验的医疗机构使用。
研究人员仍需了解什么
接下来要回答的问题是，这些结果能否在规模更大、构成更多样的患者群体中重现。住友制药计划在2026财年开展约1至2例治疗，在2027财年开展约10例，在2028财年开展10至20例。该公司表示，批准后研究计划收集约35名患者的证据，预计到2029年前后完成。研究人员必须追踪患者的运动能力、用药需求、移植物存活情况、免疫反应、异常生长及长期获益。
对于症状仍未得到良好控制的患者，这种疗法旨在替代参与运动功能的细胞；它并非已获证实的治愈方法，也尚未被证明能够阻止疾病进展。其标价为每次治疗约5530万日元。公共医保可能使患者能够获得这项治疗，但仍须权衡其获益、费用和手术风险。